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罕见病在中国尚无定义 患者多面临无药可治窘境--中国国情
2012-05-06

  新闻背景

  从2岁开始全身长期淤青,一个小伤口就会出血不止,身体稍微跳动一下就犹如遭遇强烈撞击。重庆彭水县12岁男孩中中患“怪病”10年。前不久,中中终于被确诊,原来他患上的是世界罕见[HanJian]病,也称孤儿病——先天性第十三因子缺乏症,该病从1966年至今,全球不到200例。

  目前,中国大部分罕见[HanJian]病患者都面临着医疗费极其昂贵或是无药可治的窘境。在社会财富不断增加的今天,如何帮助这些罕见[HanJian]病患者,是一个值得全社会关注的话题。

  罕见[HanJian]病在我国尚无定义

  罕见[HanJian]病又被称为“孤儿病”,通常是指盛行率低、少见的疾病,但世界各国对“罕见[HanJian]病”的定义并不相同。美国的罕见[HanJian]疾病保障法将罕见[HanJian]病定义为每年患病人数少于20万人的疾病;日本规定罕见[HanJian]病为患病人数少于5万人的疾病,中国台湾则以万分之一以下的发病率作为认定罕见[HanJian]病的标准。

  对于罕见[HanJian]病,我国官方目前尚无明确定义,定义的缺失导致对罕见[HanJian]病开展调查困难重重,而他国的数据未必符合我国国情,这就使出台罕见[HanJian]病政策存在客观障碍。

  目前保守估计我国罕见[HanJian]病患者群体人数已近千万。因此,无论是通过法律、法规或者政策,我国应当尽快明确罕见[HanJian]病的定义,为及时保障罕见[HanJian]病患者各项权益打好基础。

  大部分患者望药兴叹

  纵然部分罕见[HanJian]病有药可治,大部分罕见[HanJian]病患者仍需要为此背上沉重的经济负担,甚至只能望药兴叹,因为现行的医疗保障体系并未将罕见[HanJian]病纳入保障范围,罕见[HanJian]病药物自然也未进入医保药品目录,目前国内大部分罕见[HanJian]病药物依赖进口,而且价格及其昂贵。

  在美国,大部分州都有保障罕见[HanJian]病患者资金来源的相关法案,各州法案的差异体现在支付疾病范围、支付资金来源、有无年龄、金额限制几个方面。但总的来说,约99%的罕见[HanJian]病患者可以通过接受各种资金支持如医疗补助、商业保险、罕见[HanJian]病慈善组织的赞助获得治疗。

  因此,在进口罕见[HanJian]病药物价格居高不下的情况下,政府的相关职能部门应当尽快发挥主观能动性,将患者生命权和健康权放在首位,改变我国罕见[HanJian]病药品引进政策,变被动等待国外医药公司在华注册为国家主动为患者引进对症罕见[HanJian]病药品,确保患者可以在国内得到及时救治;同时将罕见[HanJian]病纳入医疗保障体系,更改医保药品目录,切实减轻罕见[HanJian]病患者的负担。

  “孤儿药”研发几乎无人问津

  因为罕见[HanJian]病又被称为“孤儿病”,因此罕见[HanJian]病药物又被称为“孤儿药”,由于每一种罕见[HanJian]病患病人群相对稀少,造成单个药品的市场需求狭小,制药企业无利可图,又无政策扶持,积极性很低,导致国内罕见[HanJian]病药物开发、引进、生产等几乎无人问津。2009年1月9日,《新药注册特殊审批管理规定》正式颁布实施,其中对罕见[HanJian]病的用药审批在程序上给予了一定的扶持,但是力度还远远不够。

  发达国家如美国在上世纪时也曾面临类似状况。为此,美国于1983年通过了《孤儿药品法案》,从税收、专利等方面给予药厂多种经济刺激。法案实施之前仅有不足10种罕见[HanJian]病药物上市,到了2008年12月,在FDA登记的罕见[HanJian]病药物已达1951种,获得上市批准的罕见[HanJian]病产品达到325种,从根本上改变了罕见[HanJian]病患者无药可治的局面。

  目前,我国仍无自主研制生产的罕见[HanJian]病药物上市,患者仍旧在被动等待国外罕见[HanJian]病药物。因此政府在制定政策时,应对孤儿药生产企业实行税收优惠、定价补偿等政策,确保国内罕见[HanJian]病患者能够得到及时救治。

  延伸阅读

  相关立法已现端倪

  很多罕见[HanJian]病患者除忍受病痛以及生活上的贫困外,还得承受社会因为对此类疾病不理解而带来的歧视。所幸,这种情况正在改变,越来越多的社会组织和个人开始关爱这个群体。

  安徽省人大常委会副主任朱维芳等全国人大代表,已经连续多年提出关于罕见[HanJian]病患者救助的建议,希望把罕见[HanJian]病纳入社会保障系统,并呼吁制定罕见[HanJian]疾病防治法,从产前预防、产后救治、药物生产、医疗保险等环节为罕见[HanJian]病患者提供保障。

  目前,由朱维芳牵头提出的关于制定罕见[HanJian]疾病防治法的议案,已被全国人大常委会法工委立案采纳。同时,患者自身也在努力争取权利保障,中国各个罕见[HanJian]病组织已经连续数年向“两会”递交材料,呼吁尽快为罕见[HanJian]病立法,从制度上集全社会之力救助罕见[HanJian]病患者。